Comment nous amenons nos traitements au patient

Comment nous amenons nos traitements au patient

Les médicaments, thérapies et vaccins que nous développons n'ont de valeur que lorsqu'ils atteignent effectivement les patients. Nous nous efforçons donc de rendre toutes nos innovations disponibles dans le monde entier. Du scientifique de la R&D qui analyse une nouvelle molécule au spécialiste des données ou au superviseur d'une étude clinique : c'est la base de la motivation de chaque collègue qui travaille pour Janssen. L'une des dernières étapes du processus visant à rendre ces développements innovants largement accessibles est le remboursement. Comme dans de nombreux autres domaines, nous coopérons avec les gouvernements, les organismes et administrations compétents, les universités, les professionnels de la santé et de nombreux autres partenaires.

Si une nouvelle thérapie, un nouveau médicament ou un nouveau vaccin s'avère efficace et sûr après d'importantes recherches cliniques, nous le soumettons à l'Agence Europeenne des Medicaments (EMA) pour approbation. Pour la plupart des traitements innovants, la Commission européenne décide de l'autorisation dans les États membres de l'Union européenne sur base d'un avis positif de l'EMA. Dans la phase suivante, les différents États membres, en étroite concertation avec notre société, sont chargés de veiller à ce que leurs citoyens aient rapidement accès à ces traitements innovants grâce au remboursement. En Belgique c’est la Commission de remboursement des médicaments, créée au sein de l’INAMI, qui possède cette responsabilité. La décision finale est prise par le ministre fédéral en charge des Affaires Sociales, même si tout au long du processus de nombreuses autres entités et personnes sont concernées. Dans ce chapitre vous en apprendrez plus à ce sujet.

La plus-value de nos traitements

Nos médicaments et nos thérapies offrent une plus-value pour la vie des patients, le système de santé et la société. Ces dernières années, l'innovation médicale a permis des gains de santé, des taux de survie et une espérance de vie de plus en plus élevés. Pour déterminer la valeur d'un nouveau traitement, nous examinons d'abord dans quelle mesure il peut améliorer la santé et/ou le bien-être des patients par rapport aux soins standard existants. Il faut non seulement faire une comparaison avec d'autres médicaments et thérapies, mais aussi, par exemple, prendre en compte une forme d'administration plus simple ou offrant une plus grande facilité d'utilisation. La réduction du nombre d'opérations, d'admissions à l'hôpital ou la prévention des soins de longue durée jouent également un rôle. Voici quelques-uns des effets positifs du traitement qui peuvent réduire la pression sur le système de santé. Enfin, nous tenons compte de la valeur ajoutée pour la société, notamment lorsque les patients ou les aidants proches sont en mesure de reprendre le travail et de participer plus activement à la société grâce à notre traitement.


Il existe également des différences importantes entre les innovations médicales. L'utilisation des vaccins dans le cadre d'une stratégie de prévention doit être envisagée sous un angle différent. Les vaccins sont administrés à des individus en bonne santé pour les protéger contre certaines maladies infectieuses. Du point de vue sociétal, un taux de vaccination élevé peut permettre de réduire la pression sur les hôpitaux et les prestataires de soins, d'avoir une société sans restriction (économiques) et de consacrer plus de temps et de ressources au sein du système de soins pour les patients atteints d'autres maladies.


Nous travaillons en permanence aux moyens d'accroître et de mieux cartographier la valeur ajoutée de nos thérapies, médicaments et vaccins. Nous le faisons par exemple en utilisant les données du monde réel (RWD) : les données que nous recueillons quant à l'efficacité et la sécurité de tous ces différents traitements dans la pratique quotidienne. Pour en savoir plus, consultez le chapitre 8, « La valeur ajoutée dans la pratique ».

50%

Dans un grand groupe de 2 981 patients atteints de myélome multiple (maladie de Kahler), on a constaté une amélioration de 50 % de l'espérance de vie globale : parallèlement à l'amélioration des soins support, les médicaments innovants ont contribué de manière significative à cette augmentation de l'espérance de vie1.

Améliorer l'espérance de vie

L'introduction des produits biologiques - les biologicals - a eu un impact majeur sur la vie des personnes souffrant de psoriasis2 ou de la maladie de Crohn3, par exemple. L'impact sur la qualité de vie de ces patients s'est considérablement amélioré. Heureusement, il existe aujourd'hui de nombreux traitements permettant aux patients de contrôler les effets de ces pathologies. En fait, des recherches ont montré qu'un nouveau médicament biologique permettait aux patients atteints de psoriasis non seulement d'être plus productifs4 mais aussi de réduire leurs sentiments d’angoisses et de dépression5.

Un stimulus approprié pour l'innovation
En tant qu'entreprise de soins de santé sur un marché international, il est primordial que nous maintenions notre cycle d'innovation. Avec le revenu des traitements existants, nous finançons des investissements importants, à long terme et à haut risque, pour trouver des solutions aux problèmes de santé de demain. Seule une molécule sur 10 000 aboutit au médicament final approuvé. Le développement des médicaments s'oriente également vers une médecine plus personnalisée et des traitements plus avancés tels que les thérapies cellulaires et géniques. Ces tendances rendent la recherche de nouveaux médicaments encore plus difficile, plus risquée et plus coûteuse qu'auparavant6. Le coût moyen de développement d'un traitement innovant se situe entre 2,1 et 2,5 milliards d'euros.


En 2020, Janssen a investi 2,2 milliards d'euros dans la recherche et le développement (R&D). Cela fait de nous l'investisseur privé le plus important de Belgique privé en R&D en Belgique7. Pour que l'investissement dans le développement de médicaments reste attractif et que nous maintenions notre position de premier investisseur en R&D en Belgique et en Europe, il est essentiel de créer un climat privilégiant l'innovation dans les soins de santé. Cet objectif s'exprime dans de nombreux domaines. Mais nous ne devons pas seulement nous contenter de veiller à ce que des investissements nécessaires et ciblés continuent d'être acheminés vers notre pays. Attirer les meilleurs talents scientifiques, préparer les futures tendances dans le domaine des soins de santé et mettre en place des études cliniques dans de nombreux domaines pathologiques sont autant d'éléments essentiels pour un secteur biopharmaceutique belge fort. Enfin, en nous concentrant sur les partenariats public-privé au sein du vaste écosystème des « sciences de la vie », nous préservons cet important cycle d'innovation.

Marleen Hoebus

External & Government Affairs Director

68 % de réduction de prix

Après des échéances fixées par la loi, les traitements innovants perdent la protection par brevet et les variantes génériques et les biosimilaires deviennent disponibles. En Belgique, les prix des médicaments baissent alors jusqu'à 43% pour les médicaments biologiques et 68 %8 pour les médicaments classiques. Combiné à une croissance durable du budget alloué aux médicaments, cela crée à nouveau une marge de manœuvre pour l'innovation future et les gains de santé associés.

18 mois

Après 18 mois, toutes les demandes de brevet sont rendues publiques. Il sera alors possible de savoir exactement quel brevet a été demandé par une entreprise. En divulguant quelle innovation est protégée par un brevet, la société peut s'en inspirer. Tant l'expiration des brevets que les fortes baisses de prix font partie du cycle d'innovation continu des entreprises du secteur biopharmaceutique. C'est grâce aux bénéfices réalisés dans la première partie du cycle d'une nouvelle thérapie, d'un nouveau médicament ou d'un nouveau vaccin que nous pouvons continuer à investir dans la recherche et le développement et que nous nous trouvons à la veille de traitements encore plus prometteurs.

Autorisation européenne de mise sur le marché

Si les études cliniques révèlent qu'un nouveau traitement innovant est efficace et fiable, nous demandons une autorisation de mise sur le marché au niveau européen. Cette autorisation s'applique à tous les États membres de l'Union européenne et constitue donc une condition nécessaire à la mise sur le marché de cette thérapie, de ce médicament ou de ce vaccin en Belgique. L'autorisation de mise sur le marché est accordée par la Commission européenne après une évaluation approfondie de l'Agence Europeenne des Medicaments (EMA), qui le cas échéant émet un avis positif.


Après avoir obtenu une autorisation européenne de mise sur le marché, nous entamons la procédure nationale de tarification et de remboursement afin de permettre aux patients d'accéder à ces nouvelles thérapies innovantes le plus rapidement possible. Ce processus est strictement réglementé : les délais et la procédure à suivre ont été fixés par la loi, étape par étape. Par ailleurs, les accords de remboursement sont toujours conclus en étroite concertation avec le gouvernement.


Prix officiel

La première étape de la commercialisation de notre traitement approuvé consiste à déterminer le « prix officiel », c'est-à-dire le prix maximal. Nous soumettons cette demande au Conseil des prix du Service Public Fédéral Économie (SPF). Le ministre fédéral de l'Économie décide de l'approbation de cette fixation des prix sur base de l'avis de la Commission des prix des spécialités pharmaceutiques. De nombreuses entités différentes siègent dans cette commission des prix, notamment l'Agence fédérale des médicaments et des produits de santé (AFMPS), l'INAMI et les partenaires sociaux. La détermination du prix officiel part du principe que les médicaments, les thérapies et les vaccins doivent parvenir au patient le plus rapidement possible et à un prix équitable.


La Commission de remboursement des médicaments

L'évaluation du remboursement d'un nouveau traitement est effectuée au sein de l'INAMI, l'Institut national d'assurance maladie-invalidité, et plus précisément par la Commission pour le remboursement des médicaments, la CRM en abrégé. La procédure de remboursement au sein de la CRM est engagée parallèlement à la procédure de fixation des prix auprès du Service des prix du SPF Économie. La CRM est composée de spécialistes et de délégués de différents ministères belges, des universités, des mutuelles, de pharmaciens et de membres du corps médical. Il y a des membres avec et sans droit de vote. La CRM évalue les nouveaux traitements selon de multiples critères, dont la valeur thérapeutique. Ce qui se traduit, entre autres, par les aspects d'efficacité, d'effets secondaires, d'applicabilité et de convivialité. Ultérieurement, le médicament ou la thérapie est également comparé aux traitements remboursés déjà existants dans le même tableau clinique. Enfin, le dossier est également examiné d'un point de vue économique et le gain sanitaire est comparé aux coûts supplémentaires et à l'impact total sur le budget de l'assurance maladie belge.

Après toutes ces étapes, la commission formule un avis sur l'autorisation ou le refus du remboursement au Ministre fédéral des Affaires sociales. C'est ce dernier qui prend la décision finale de remboursement. Dans certaines circonstances, une incertitude clinique ou budgétaire subsiste quant au nouveau traitement, mais le patient y a tout de même accès en raison de ses résultats prometteurs. Dans ces cas-là, des négociations supplémentaires sont souvent entamées afin de parvenir à un accord de partage des risques.

1 an

Après l'approbation d'un médicament par l'EMA, il faut en moyenne plus d'un an avant que les patients aient accès au médicament remboursé, avec de fortes différences entre les différents États membres européens. Grâce aux programmes dits « d'usage compassionnel » et de « nécessité médicale », notre société, en concertation avec le gouvernement belge et la FAGG, l'agence compétente, donne déjà accès à ces traitements innovants avant leur approbation. Janssen les met à disposition sans contrepartie financière.

€135 million

Saviez-vous qu'il faut en moyenne 135 millions d'euros pour faire passer un médicament de la phase finale des essais cliniques à la commercialisation ? Cette recherche de phase 3, qui a lieu après les phases 1 et 2 de la recherche clinique, dure en moyenne 43 mois et, même à ce stade, le taux de réussite n'est que de 54 %9. Le parcours complet entre la découverte d'une nouvelle molécule et l'approbation finale d'un médicament - du laboratoire au patient - dure en moyenne entre 12 et 13 ans.


Garantir l'accès par le partage des responsabilités

La Belgique, comme d'autres pays de l'UE, dispose d'une procédure juridiquement ancrée pour parvenir à un remboursement temporaire soumis à des conditions spécifiques, par exemple lorsque l'incertitude clinique ou budgétaire persiste. De cette manière, notre pays réussit à faire bénéficier rapidement le patient des développements innovants. Environ 80 % de ces conventions dites de partage des risques sont initiées par l'entreprise concernée sur proposition de la CRM, qui réunit des mutualités, des universitaires, des médecins et des pharmaciens.


Dans le cadre de ces conventions - également appelées managed entry agreements - notre société assume une partie du risque financier afin de garantir un accès rapide aux patients. Souvent, des accords sont également conclus dans le cadre de la collecte de données supplémentaires (voir chapitre 8). En 2019, ces accords ont permis au gouvernement fédéral d'économiser plus de 600 millions d'euros. Les accords relatifs au remboursement d'un traitement innovant sont transparents pour les personnes concernées, qu'il s'agisse du gouvernement ou des autres partenaires du secteur de la santé présents à la table des négociations. La Cour des comptes exerce une fonction de contrôle à cet égard.


Les soins de santé durables et abordables

En tant qu'entreprise innovante de soins de santé, nous avons une mission centrale : améliorer la vie du plus grand nombre possible de patients et celle de leurs familles. Ces dernières années, les progrès réalisés dans le domaine de la santé ont été spectaculaires, mais leur impact sur le budget des médicaments reste une source de préoccupation majeure. Nous sommes conscients de la discussion sociale qui a trait au prix des médicaments. Janssen ne fuit pas ses responsabilités et souhaite contribuer à des soins de santé durables et abordables.


La conception de nouveaux modèles de remboursement fondés sur les résultats en matière de santé représente un axe important pour nous. L'introduction de tels modèles, pour lesquels le gouvernement ne rembourse une entreprise que si le résultat par patient est positif, augmentera considérablement l'efficacité et la rentabilité des soins de santé. Si un traitement ne fonctionne pas, l'entreprise pharmaceutique assume le risque financier. Un modèle de remboursement fondé sur les résultats en matière de santé élimine le risque pour la société de rembourser des traitements non efficaces et constitue, à notre avis, la bonne voie à suivre.


Dans les modèles de remboursement axés sur les résultats en matière de santé, il est important de recueillir des données issues de la pratique clinique quotidienne. Vous trouverez plus d'informations à ce sujet dans le chapitre suivant : « La valeur ajoutée dans la pratique ».

COVID-19 : Vaccin au prix coûtant pendant la pandémie 

ODD 10 : Lutter contre les inégalités par le biais des Special Olympics 

Production et distribution 

La valeur pour les patients

Sources

  1. https://ashpublications.org/blood/article/111/5/2516/109904/Improved-survival-in-multiple-myeloma-and-the

  2. https://issuu.com/pharma.be/docs/brochure_biologische_geneesmiddelen

  3. https://plusmagazine.knack.be/gezondheid/inflammatoire-darmziekten-leggen-zware-hypotheek-op-levenskwaliteit/article-normal-657881.html

  4. https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/32233940/; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/31305186/

  5. K Reich et al. Efficacy and Safety of Guselkumab, an Anti-Interleukin-23 Monoclonal Antibody, Compared With Adalimumab for the Treatment of Patients With Moderate to Severe Psoriasis With Randomized Withdrawal and Retreatment: Results From the Phase III, Double-Blind, Placebo- And Active Comparator-Controlled VOYAGE 2 Trial J Am Acad Dermatol 76 (3), 418-431. 2017.; https://pubmed.ncbi.nlm.nih.gov/29706008/

  6. https://www2.deloitte.com/be/en/pages/life-sciences-and-healthcare/articles/measuring-return-from-pharmaceutical-innovation.html

  7. https://www.janssen.com/belgium/nl/investeren-belgie

  8. https://www.medaxes.be/nl/biosimilar-geneesmiddelen

  9. http://info.evaluategroup.com/rs/607-YGS-364/images/EvaluatePharma-Vision-IG.pdf

  10. Proactieve benadering van mensen met een verstandelijke beperking in de huisartsenpraktijk loont. (2020). Esther Bakker-van Gijssel