Le chemin que parcourt une molécule, de sa découverte en laboratoire à son application dans un nouveau traitement, est long et incertain. Chez Janssen, nous avons actuellement plus de 100 candidats médicaments et vaccins à différents stades de développement, mais une partie importante d'entre eux (sous leur forme actuelle) ne franchiront finalement pas la ligne d'arrivée. Cela peut être dû à diverses raisons, comme une efficacité trop faible ou une charge inacceptable pour le patient. En moyenne, le développement d'un nouveau traitement innovant prend entre 12 et 13 ans. On peut distinguer plusieurs phases dans ce processus de recherche, qui doivent toutes, bien sûr, être menées à bien.

Phase de découverte

Le développement de nouvelles thérapies, de nouveaux médicaments ou de nouveaux vaccins commence par une meilleure compréhension des processus biologiques à l'origine de la maladie ainsi que de la composition moléculaire et génétique des agents pathogènes, les particules à l'origine d'une maladie. Une grande partie réalisée dans la phase de découverte est effectuée par des chercheurs universitaires ou des start-ups de biotechnologie externes à Janssen et avec lesquels nous coopérons. Grâce à une attention particulière portée à l'innovation, nous trouvons constamment de nouvelles pistes de traitement et pouvons les développer davantage. Ces pistes sont très diverses. Elles vont du développement de petites molécules dans les médicaments, aux traitements biologiques qui utilisent des protéines naturelles, en passant par les thérapies cellulaires qui utilisent le système immunitaire pour combattre les cellules malignes.

Recherche translationnelle et préclinique

L'approfondissement des connaissances sur l'origine et la progression des maladies trouve souvent son origine dans la recherche scientifique fondamentale. Il s'agit de la recherche du mécanisme à l'origine d'une maladie ou de la composition génétique d'un virus. En menant des recherches translationnelles, nous essayons de convertir ces connaissances fondamentales et les découvertes récentes sur la maladie en applications pratiques.

Il s'agit donc littéralement d'une recherche de moyens possibles pour aider les patients : peut-on intervenir sur le mécanisme qui cause la maladie ? Quelle partie du code génétique d'un virus convient pour le développement d'un vaccin ? Au cours de cette phase, nous utilisons notre expérience et nos connaissances pour développer de nouvelles molécules, des anticorps, des thérapies cellulaires ou des vaccins.

C'est le début de la phase de recherche dite préclinique. Lors de celle-ci, le dosage, la sécurité et l'efficacité du candidat médicament ou vaccin sont étudiés à l'aide de modèles. Il peut s'agir de modèles in vitro, de cultures cellulaires, de modèles informatiques et d'animaux de laboratoire. Sur base de résultats obtenus, nos équipes de recherche décident si un nouveau traitement potentiel est suffisamment sûr et efficace pour être étudié évalué sur l’humain. La sécurité des patients étant toujours primordiale, de nombreux traitements candidats sont déjà arrêtés à ce stade.

Essais cliniques et dans la pratique quotidienne

Lorsqu'un médicament ou un vaccin a achevé avec succès la phase préclinique, son effet sur l'homme est étudié dans un environnement hautement contrôlé. Cette phase, appelée les essais cliniques, permet de déterminer si le nouveau traitement est suffisamment efficace et présente un profil de sécurité acceptable. Vous pouvez en savoir plus à ce sujet au chapitre 4. L'objectif ultime est, après la finalisation fructueuse d'essais cliniques, de soumettre une demande d'autorisation de mise sur le marché du médicament, de la thérapie ou du vaccin à l'Agence Européenne des Médicaments, ou EMA, sur base de toutes nos données de recherche. Après avoir suivi la procédure nationale de fixation des prix et de remboursement en étroite concertation avec les autorités compétentes (voir chapitre 6), le traitement innovant peut alors être mis en pratique au quotidien. Dans des circonstances exceptionnelles, comme une urgence médicale majeure, certaines innovations médicales peuvent être administrées avant même la fin de la procédure.

Notre recherche ne s'arrête pas lorsqu'un médicament ou un vaccin arrive sur le marché. Au contraire, lorsqu'un nouveau traitement est utilisé dans la pratique quotidienne, nous continuons à chercher des solutions pour rendre le médicament encore plus efficace. Vous pouvez en savoir plus à ce sujet au chapitre 8.

Le développement de médicaments est un processus long et complexe. Le fait que toutes les activités n'aboutissent pas au résultat escompté ne signifie pas que le temps et les efforts que nous avons consacrés à la recherche ont été vains. Même si la recherche ne débouche pas directement sur un nouveau traitement, nous enrichissons nos connaissances sur les maladies et sur la manière de les combattre encore mieux à l'avenir. Ces connaissances et cette expertise acquises alimentent toujours les étapes suivantes du développement et constituent une partie importante et inhérente de notre cycle d'innovation.

Plus ciblé et plus complexe

Étant donné que notre compréhension des maladies s'améliore, les nouveaux traitements peuvent être de plus en plus adaptés à chaque patient. C'est ce que nous appelons les « soins personnalisés ». Cette méthode examine un traitement qui est inefficace pour certains groupes et évalue là où une approche sur mesure est nécessaire. Cela rend les traitements non seulement plus efficaces, mais aussi plus complexes. Pour ce type de traitement, il y a par exemple moins de patients pouvant participer aux essais cliniques, ce qui rend le processus de recherche et de production plus ardu. De plus, les nouveaux traitements sont de plus en plus constitués de médicaments biologiques, de thérapie génique ou de thérapie cellulaire. Ces méthodes sont plus sophistiquées que pour les médicaments traditionnels et sont élaborées à partir de substances biologiques ou des propres cellules du corps.

Prévention et interception

Une évolution importante au sein de Janssen R&D est l'évolution vers davantage de prévention et d'interception opportune des maladies. L'idée sous-jacente est que, grâce à l'évolution de la médecine, nous ne devons plus nous focaliser uniquement sur le traitement (continu) de la maladie dont souffre le patient, mais nous pouvons également le guérir ou l'empêcher de tomber malade. Des soins à la guérison. En plus de la mise au point de vaccins innovants, cela s'applique notamment aux domaines pour lesquels il n'existe actuellement aucun traitement efficace ou curatif, comme le cancer, les maladies auto-immunes et les maladies inflammatoires chroniques. Cette nouvelle réalité se concrétise déjà aujourd'hui avec des thérapies révolutionnaires comme la thérapie cellulaire et génique, mais aussi grâce à l'évolution de l'application de l'intelligence artificielle et « big data ».

Sciences des données

Un nouvel instrument de recherche et de développement de traitements innovants est l'utilisation de l'intelligence artificielle et des sciences des données. Dans la mesure du possible, nous utilisons de grands ensembles de données, l'apprentissage automatique et les algorithmes dans toutes les phases du développement des médicaments. Par exemple, nous essayons d'utiliser les données de manière intelligente pour mieux comprendre les premières phases de développement des maladies. Ensuite, nous cherchons des indices pour intercepter les maladies à ce stade précoce. Ici, nous travaillons avec des partenaires du monde universitaire ainsi que des partenaires industriels et biotechnologiques pour accélérer la recherche fondamentale et translationnelle grâce à la science des données.

Même après qu'une nouvelle thérapie ou un nouveau médicament ait été approuvé par les autorités compétentes, nous pouvons continuer à utiliser la science des données. Pensons, aux applications, aux wearables et aux capteurs permettant aux médecins de suivre les patients à distance et de mieux cibler les nouveaux traitements en fonction des données collectées et des résultats de la pratique quotidienne, ce que l'on appelle les « real world data ». Le fait de mesurer les résultats de nos nouvelles thérapies et de nos nouveaux médicaments est également importante dans le cadre des accords que nous passons avec les gouvernements pour mettre ces développements innovants à disposition des patients le plus rapidement possible. Vous pouvez en savoir plus à ce sujet au chapitre 6 et au chapitre 8.