Uit deze twee feiten kan worden afgeleid dat het ontwikkelen van innovatieve geneesmiddelen steeds complexer wordt. Voor veel ziekten zijn er geneesmiddelen; de eenvoudige oplossingen zijn al ontwikkeld. Maar voor de moeilijk te behandelen of weinig voorkomende ziekten zijn die er nog niet. Daarnaast weten we ook steeds meer van ziekten en van de verschillende vormen waarin ze voorkomen. Nieuwe behandelingen worden steeds meer toegespitst op die verschillende vormen, veel meer gepersonaliseerd. En de nieuwe geneesmiddelen zijn steeds vaker biologische geneesmiddelen, gentherapie en celtherapie en zijn daarmee geavanceerder dan traditionele geneesmiddelen.

Geneesmiddelenontwikkeling is een cyclisch proces: de strijd tegen bijvoorbeeld kanker gaat stapsgewijs en bij elke stap die we zetten, succesvol of niet, komen we meer over de ziekte te weten. Niet alle activiteiten leiden tot het gehoopte resultaat bij geneesmiddeleninnovatie, maar daarom zijn ze nog geen verspilling van middelen: de opgedane kennis voedt altijd de volgende stappen in ontwikkelingsprogramma's. We leren ook veel van onderzoek wat niet direct tot een nieuw geneesmiddel leidt.

Ontdekkingsfase

De ontwikkeling van geneesmiddelen begint bij een beter inzicht in de moleculaire en cellulaire processen en de genetische en milieu-invloeden waardoor ziekten ontstaan. Het werk in deze ontdekkingsfase wordt ook uitgevoerd door academische onderzoekers of biotechnologische startups buiten Janssen waarmee we samenwerken of licentieovereenkomsten mee afsluiten. Dankzij deze focus op externe innovatie zorgen we ervoor dat we nieuwe aanknopingspunten die in de vroege onderzoeksfase worden ontdekt in veel gevallen verder kunnen ontwikkelen. Deze aanknopingspunten variëren van kleine moleculen tot biologische en cellulaire therapieën.

Translationeel onderzoek, Pre-klinisch & Klinisch Onderzoek

Wanneer een fundamentele ontdekking de deur opent naar een nieuw geneesmiddel, start de fase van translationeel onderzoek. In deze fase brengen we de fundamentele ontdekking naar een concrete toepassing die verder getest kan worden. Vervolgens begint de fase van pre-klinisch onderzoek, die tot vier jaar kan duren. Kandidaat-geneesmiddelen worden in modelsystemen getest om te zien of ze presteren zoals verwacht: in deze fase vallen veel potentiële geneesmiddelen af. ³⁵

Na het pre-klinisch onderzoek wordt een potentieel geneesmiddel uitgebreid getest in klinisch onderzoek, dat is onderzoek bij mensen. Klinisch onderzoek wordt in meerdere fasen uitgevoerd en is afhankelijk van vrijwilligers die op de hoogte zijn van de mogelijke risico's van het onderzochte geneesmiddel en die hun vrijwillige, schriftelijke toestemming hebben gegeven om deel te nemen aan het onderzoek. Wanneer we met klinische proeven beginnen, registreren we deze in de Europese databank EudraCT³⁶ en volgen we de regels van de EU-verordening inzake klinische proeven. In Nederland moet de Centrale Commissie voor Mensgebonden Onderzoek (CCMO) het onderzoek goedkeuren.

Fase 1 proeven worden meestal uitgevoerd op een klein aantal (20 tot 80) gezonde vrijwilligers en duren ongeveer een jaar. Het doel is om te achterhalen wat veilige doses van een potentieel geneesmiddel zijn en welke bijwerkingen kunnen optreden

In fase 2 studies, die doorgaans ongeveer twee jaar in beslag nemen, worden ongeveer 100 tot 500 patiënten met de betreffende ziekte behandeld om het klinische effect van het nieuwe geneesmiddel te bestuderen; het verzamelen van gegevens over de veiligheid van het middel gaat intussen door.

Fase 3 studies kunnen meer dan vier jaar in beslag nemen waarbij enkele honderden tot duizenden patiënten betrokken zijn, vaak op meerdere locaties in de wereld. In dit stadium genereren we uitgebreide gegevens over de veiligheid, werkzaamheid en de algemene baten-risicoverhouding van het geneesmiddel. Het kandidaat-geneesmiddel wordt vergeleken met een placebo (niet-werkzame stof), of met de huidige standaardbehandeling. Zo kunnen we een antwoord geven op de fundamentele vraag 'is deze behandeling beter en/of veiliger dan de behandeling die al beschikbaar is?'.

Doorlopend Onderzoek na Goedkeuring

Ook nadat het geneesmiddel of vaccin op basis van al het onderzoek is goedgekeurd door het Europees Geneesmiddelen Agentschap (EMA; lees meer in het hoofdstuk 'Hoe wij onze geneesmiddelen beschikbaar stellen aan patiënten') en op de markt mag komen, blijven we onderzoeken uitvoeren om te leren over hoe het geneesmiddel in de praktijk werkt. In sommige gevallen doen hier duizenden patiënten aan mee. We richten ons hierbij op het onderzoeken van toepassingen bij andere ziektes of patiëntengroepen, andere doseringen of formuleringen van het geneesmiddel, het bewaken van de veiligheid, en op het beter begrijpen van de waarde van ons geneesmiddel voor patiënten, zorgverleners en de zorg in het algemeen.